Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Etude GS-US-401-1757 : étude de phase 1b d’escalade de dose, multicentrique visant à évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamie et l’efficacité du tirabrutinib associé à l’idélalisib ou à l’entosplétinib, avec ou sans obinutuzumab, chez des patients ayant une hémopathie lymphoproliférative à cellules B en rechute ou réfractaire. Les hémopathies malignes regroupent un ensemble hétérogène de cancers des cellules sanguines et de leurs précurseurs. Parmi cet ensemble, on distingue les leucémies, les syndromes myélodysplasiques et les lymphomes. L’objectif de cet essai est de caractériser l’innocuité, la tolérance et l’efficacité du tirabrutinib associé à l’obinutuzumab et à l’idélalisib (ou à l’entosplétinib), chez des patients ayant une hémopathie maligne lympho-prolifératives à cellules B en rechute ou réfractaires. Cette étude se déroulera en 2 parties. Lors de la première partie, les patients participeront à une phase d’escalade de dose pendant laquelle le tirabrutinib sera administré à des doses croissantes par petits groupes de patients. Chaque groupe recevra une dose différente de tirabrutinib par voie orale associé à l’idélalisib par voie orale (ou à l’entosplétinib par voie orale). Dès qu’un niveau de dose de tirabrutinib associé à l’idélalisib (ou à l’entosplétinib) sera jugé comme sûr et toléré, des cohortes de patients supplémentaires seront incluses pour recevoir un traitement associant l’obinutuzumab (en perfusion intraveineuse), le tirabrutinib et l’idélalisib (ou l’entosplétinib). Lors de la deuxième partie, les patients participeront à une phase d’extension pendant laquelle ils recevront la dose de tirabrutinib retenue lors de la première étape. Le traitement sera administré pour 2 ans au maximum. Les patients inclus dans le bras d’extension suivront le même calendrier de traitement et d’évaluation que dans le bras d’escalade de doses. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis pendant 1 mois pour l’innocuité.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

Étude DSC/12/2357/45 : étude de phase 1-2, en escalade de dose, évaluant la tolérance et l’efficacité préliminaire de givinostat, chez des patients ayant une polyglobulie primitive porteurs de la mutation JAK2-V617F. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] DSC/12/2357/45 : Etude en deux parties visant à évaluer la tolérance et l'efficacité préliminaire de givinostat chez des patients atteints de polyglobulie primitive porteurs de la mutation JAK2-V617F

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

GS-IS-352-0101 : Essai de phase 3, randomisé en double aveugle comparant l’efficacité du momélotinib à celle du ruxolitinib, chez des patients ayant une myélofibrose primitive (MFP), une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV) ou une myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (MF-PTE). [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de comparer l’efficacité de deux inhibiteurs de JAK, le momélotinib et le ruxolitinib, chez des patients ayant une myélofibrose primitive (MFP), une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV) ou une myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (MF-PTE). Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés de momélotinib et de placebo, tous les jours. Les patients du deuxième groupe recevront des comprimés de ruxolitinib et de placebo, tous les jours. Dans les deux groupes, le traitement sera répété pendant six mois. Dans le cadre de cet essai, ni le médecin, ni le patient ne sauront le type de traitement administré (momélotinib ou ruxolitinib ou placebo). Les patients seront suivis tous les six mois jusqu’à cinq ans.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude REMODEL-Wm³ : étude de phase 2 visant à évaluer l’efficacité d’un traitement sans chimiothérapie par l’idelalisib en association à l’obinutuzumab chez des patients ayant une maladie de Waldenström en rechute ou réfractaire. [essai clos aux inclusions] La maladie de Waldenström ou macroglobulinémie de Waldenström est une maladie rare avec une incidence de 5 personnes pour un million. C’est une forme particulière de lymphome à cellules B d’origine inconnue. La maladie de Waldenström est une maladie d’évolution lente qui touche principalement les personnes âgées de race blanche et elle est exceptionnelle avant l’âge de 40 ans. La maladie de Waldenström se caractérise par une prolifération de lymphocytes B qui produisent des quantités incontrôlées d’une immunoglobuline très lourde (IgM), qui provoque une hyperviscosité du sang et un risque accru de thrombose des vaisseaux. Dans les formes asymptomatiques on n’administre pas un traitement, mais en cas d’insuffisance médullaire, des formes tumorales ou d’hyperviscosité une chimiothérapie ou une immunothérapie sont indiquées. L’idelalisib et l’obinutuzumab sont des anticorps anti-CD20 qui ont montré une efficacité prometteuse chez les patients ayant une maladie de Waldenström, une leucémie lymphoïde chronique ou un lymphome quand ils ont été administrés séparément. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité d’un traitement sans chimiothérapie par l’idelalisib en association à l’obinutuzumab chez des patients ayant une maladie de Waldenström en rechute ou réfractaire. Tous les patients recevront de l’idelalisib tous les jours associé à l’obinutuzumab une fois par semaine, toutes les 3 semaines, puis une semaine sans traitement pour la première cure de 28 jours. La première dose d’obinutuzumab se divisera entre le premier jour et le deuxième jour. Pour les cures 2 à 6, les patients recevront de l’idelalisib tous les jours associé à l’obinutuzumab le premier jour de chaque cure. Ensuite les patients pourront participer à une phase de consolidation pendant laquelle ils recevront de l’idelalisib seul 2 fois par jour pendant 2 ans après le début du traitement. Les patients seront suivis tous les 3 mois pour la progression, le traitement suivant et la survie pendant 2 ans après la fin de la phase de consolidation. Puis les patients seront suivis tous les 6 mois pendant 2 ans.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

JAK-ALLO : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité du ruxolitinib, un inhibiteur de JAK2, avant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une myélofibrose primitive ou secondaire. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est dévaluer l’efficacité d’une nouvelle thérapie ciblée, le ruxolitinib, avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une myélofibrose primitive ou secondaire. Les patients recevront trois comprimés de ruxolitinib, deux fois par jour. Ce traitement sera répété pendant quatre à six mois en absence de rechute, d’intolérance ou d’inefficacité, puis les doses seront diminuées progressivement jusqu’à un arrêt complet la veille du traitement de préparation à la greffe. Les patients recevront un traitement de préparation à la greffe comprenant de la fludarabine pendant trois jours et du melphalan pendant un seul jour. La greffe de cellules souches hématopoïétiques sera réalisée pour les patients ne présentant pas de contre-indications et pour lesquels un donneur compatible aura été sélectionné. Après l’inclusion, les patients seront suivis pendant deux ans, incluant une période de suivi post-greffe de seize à vingt mois.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Greffe,

SGN35-010 : Essai de phase 2-3, évaluant l’option thérapeutique par brentuximab védotine, chez des patients ayant un un lymphome de Hodgkin récidivant ou réfractaire ou d’un lymphome anaplasique à grandes cellules de type systémique récidivant ou réfractaire. [essai clos aux inclusions] Le but de cette étude est d’offrir l’option de traitement par brentuximab-védotine aux patients assignés de manière aléatoire au groupe de traitement par placebo dans l’étude de phase 3 SGN35-005 qui investiguait la progression du lymphome de Hodgkin (LH).

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Etude GS-US-401-1757 : étude de phase 1b d’escalade de dose, multicentrique visant à évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamie et l’efficacité du tirabrutinib associé à l’idélalisib ou à l’entosplétinib, avec ou sans obinutuzumab, chez des patients ayant une hémopathie lymphoproliférative à cellules B en rechute ou réfractaire. [essai clos aux inclusions] Les hémopathies malignes regroupent un ensemble hétérogène de cancers des cellules sanguines et de leurs précurseurs. Parmi cet ensemble, on distingue les leucémies, les syndromes myélodysplasiques et les lymphomes. L’objectif de cet essai est de caractériser l’innocuité, la tolérance et l’efficacité du tirabrutinib associé à l’obinutuzumab et à l’idélalisib (ou à l’entosplétinib), chez des patients ayant une hémopathie maligne lympho-prolifératives à cellules B en rechute ou réfractaires. Cette étude se déroulera en 2 parties. Lors de la première partie, les patients participeront à une phase d’escalade de dose pendant laquelle le tirabrutinib sera administré à des doses croissantes par petits groupes de patients. Chaque groupe recevra une dose différente de tirabrutinib par voie orale associé à l’idélalisib par voie orale (ou à l’entosplétinib par voie orale). Dès qu’un niveau de dose de tirabrutinib associé à l’idélalisib (ou à l’entosplétinib) sera jugé comme sûr et toléré, des cohortes de patients supplémentaires seront incluses pour recevoir un traitement associant l’obinutuzumab (en perfusion intraveineuse), le tirabrutinib et l’idélalisib (ou l’entosplétinib). Lors de la deuxième partie, les patients participeront à une phase d’extension pendant laquelle ils recevront la dose de tirabrutinib retenue lors de la première étape. Le traitement sera administré pour 2 ans au maximum. Les patients inclus dans le bras d’extension suivront le même calendrier de traitement et d’évaluation que dans le bras d’escalade de doses. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis pendant 1 mois pour l’innocuité.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Immunothérapie - Vaccinothérapie,

AB SCIENCE AB06006 : Essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, évaluant l’efficacité et la tolérance du masitinib, chez des patients ayant une mastocytose systémique ou cutané. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] A 24-week with possible extension, prospective, multicentre, randomized, double blind, placebo-controlled, 2-parallel group with a randomization 1:1, phase III study to compare efficacy and safety of masitinib at 6 mg/kg/day to placebo in treatment of patients with smouldering systemic, indolent systemic or cutaneous mastocytosis with handicap

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude GS-US-352-1214 : étude de phase 3, randomisée comparant l’efficacité du momelotinib par rapport au meilleur traitement disponible, chez des patients anémiques ou thrombopéniques ayant une myélofibrose primitive (MEP), ou une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV), ou une myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (MF PTE), traités antérieurement par ruxolitinib. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité du momelotinib par rapport au meilleur traitement disponible, chez des patients anémiques ou thrombopéniques ayant une myélofibrose primitive (MEP), ou une myélofibrose post-polyglobulie de Vaquez (MF post-PV), ou une myélofibrose post-thrombocythémie essentielle (MF PTE), traités antérieurement par ruxolitinib Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés de momélotinib tous les jours pendant 6 mois. Les patients du deuxième groupe recevront le meilleur traitement disponible, selon le choix de l’investigateur, pendant 6 mois. Dans le cadre de cette étude, les patients pourront continuer à recevoir du momélotinib pendant 3 ans.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

PCYC-1127-CA : Essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, évaluant l’efficacité de l’association de l’ibrutinib et du rituximab, chez des patients ayant une macroglobulinémie de Waldenström. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’ibrutinib associé au rituximab, chez des patients ayant une macroglobulinémie de Waldenström. Les patients seront répartis de façon aléatoire en trois groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des capsules d’ibrutinib tous les jours et une perfusion de rituximab toutes les semaines pendant un mois. Ce traitement sera répété après trois mois, toutes les semaines pendant un mois. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe mais l’ibrutinib sera remplacé par un placebo. Les patients du troisième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe mais sans rituximab. Dans le cadre de cet essai, ni le patient, ni le médecin ne connaitrons la nature du traitement administré entre ibrutinib et placebo.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres,
• Spécialités Thérapies Ciblées,